Tavalisse®（fostamatinib）治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）的长期疗效数据主要来源于其关键III期研究的扩展试验（FIT-3），结合其他临床观察，核心结论如下：
📊 一、长期疗效数据
稳定应答率
在开放标签扩展研究 FIT-3（NCT02077192） 中，新接受Tavalisse治疗的ITP患者23%（n=10）达到稳定血小板应答（定义为≥4次访视中血小板计数≥50×10⁹/L）。
中位治疗时间达6个月，部分患者应答持续最长62个月，证实疗效可持续性。
应答特征
指标 短期（24周） 长期（FIT-3）
稳定应答率 16%-18% 23%
展开剩余60%起效时间 1-4周 持续至>5年
⚠️ 二、长期安全性管理
常见不良反应：
高血压（>5%）：需每两周监测血压至稳定，>160/100 mmHg持续4周需停药。
腹泻（>5%）：严重时需暂停给药并支持治疗。
肝毒性（>5%）：每月监测ALT/AST，显著升高时调整剂量。
血栓与感染风险：长期使用需关注中性粒细胞减少及潜在感染。
💎 三、临床价值总结
难治性ITP新选择：
针对TPO-RA（如艾曲泊帕/罗米司亭）或利妥昔单抗治疗失败的患者，Tavalisse通过抑制SYK通路减少血小板破坏，提供差异化机制。
持续应答优势：
约1/5患者可实现长期血小板稳定，降低出血风险。
治疗定位：
英国NICE指南推荐用于TPO-RA无效或不耐受的慢性ITP患者，间接疗效优于利妥昔单抗
四、用药建议
剂量调整：起始100mg每日两次，4周无效可增至150mg每日两次；12周无应答则停药。
目标血小板：维持≥50×10⁹/L以减少出血事件。
综上，Tavalisse为难治性ITP提供了持久的治疗选择，但需严格监测血压及肝功能以确保长期用药安全。
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